Nový perorální lék, enlicitid, prokázal významnou účinnost při snižování hladiny „špatného“ cholesterolu (LDL) u lidí s familiární hypercholesterolemií, genetickou poruchou, která způsobuje nebezpečně vysoké hladiny cholesterolu již od narození. Výsledky jednoleté klinické studie fáze 3 prezentované na setkání American Heart Association a publikované v Journal of the American Medical Association ukázaly dramatické snížení LDL cholesterolu ve srovnání s placebem.
Výsledky klíčových testů
Studie zahrnovala téměř 300 dospělých, kteří již byli na standardní terapii statiny, z nichž všichni zdědili tento stav od rodičů. Účastníci, kteří užívali enlicitid denně po dobu 52 týdnů, zaznamenali průměrné 58% snížení hladiny LDL cholesterolu během prvních 24 týdnů. To bylo v ostrém kontrastu se skupinou s placebem, která zaznamenala téměř 3% zvýšení hladin LDL za stejné období. Po celém roce si skupina užívající lék udržela 55% snížení hladiny LDL, zatímco hladina ve skupině s placebem se zvýšila téměř o 9 %.
Tyto nálezy jsou významné, protože familiární hypercholesterolémie postihuje přibližně 1 z 250 lidí a predisponuje je k časnému rozvoji kardiovaskulárního onemocnění. I při stávající léčbě má mnoho pacientů potíže s dosažením optimálních hladin cholesterolu.
Jak enlicitide funguje
Enlicitide se zaměřuje na PCSK9, protein zodpovědný za zničení LDL receptorů v játrech. Inhibicí PCSK9 lék umožňuje, aby více LDL receptorů zůstalo aktivních, čímž se zvyšuje schopnost jater odstraňovat cholesterol z krevního řečiště.
Ačkoli injekční inhibitory PCSK9 jsou dostupné již více než deset let, jejich vysoká cena a překážky podávání omezily jejich široké použití. Orální alternativa, jako je enlicitid, může nabídnout cenově dostupnější a pohodlnější řešení.
Důsledky pro pacienty
Studie zdůrazňuje potenciál enlicitidu při řešení kritické nenaplněné potřeby při léčbě familiární hypercholesterolémie. Snížení hladiny LDL cholesterolu výrazně snižuje riziko srdečního infarktu, mrtvice a dalších kardiovaskulárních příhod.
Přestože je nutný další výzkum, včetně dlouhodobých studií, výsledky naznačují, že enlicitid by mohl být cenným přírůstkem do arzenálu léků na snížení cholesterolu. Orální podávání léku také představuje důležitou výhodu oproti současným injekčním možnostem, potenciálně zlepšuje adherenci a přístup pacienta.
Závěrem lze říci, že údaje z klinických studií ukazují, že enlicitid účinně snižuje LDL cholesterol u pacientů s familiární hypercholesterolemií, což nabízí slibnou novou možnost léčby pro tuto vysoce rizikovou skupinu.
