Ein neuartiges orales Medikament, Enlicitide, hat eine erhebliche Wirksamkeit bei der Senkung des „schlechten“ Cholesterinspiegels (LDL) bei Personen mit familiärer Hypercholesterinämie gezeigt, einer genetischen Störung, die von Geburt an gefährlich hohe Cholesterinwerte verursacht. Ergebnisse einer einjährigen klinischen Phase-3-Studie, die auf dem Treffen der American Heart Association vorgestellt und im Journal of the American Medical Association veröffentlicht wurden, zeigen eine dramatische Senkung des LDL im Vergleich zu Placebo.
Wichtigste Ergebnisse des Prozesses
An der Studie nahmen etwa 300 Erwachsene teil, die bereits eine Standardtherapie mit Statinen erhielten und alle die Krankheit von einem Elternteil geerbt hatten. Teilnehmer, die Enlicitide 52 Wochen lang täglich einnahmen, erlebten im Durchschnitt einen Rückgang des LDL-Cholesterins um 58 % innerhalb der ersten 24 Wochen. Dies stand in krassem Gegensatz zur Placebogruppe, die im gleichen Zeitraum einen Anstieg des LDL um fast 3 % verzeichnete. Nach einem ganzen Jahr hielt die Medikamentengruppe eine 55 %ige LDL-Reduktion aufrecht, während die Werte in der Placebogruppe um fast 9 % anstiegen.
Diese Ergebnisse sind von Bedeutung, da etwa 1 von 250 Menschen von einer familiären Hypercholesterinämie betroffen sind und sie für früh einsetzende Herz-Kreislauf-Erkrankungen prädisponieren. Selbst mit bestehenden Behandlungen haben viele Patienten Schwierigkeiten, optimale Cholesterinwerte zu erreichen.
Wie Enlicitide funktioniert
Enlicitide zielt auf PCSK9 ab, ein Protein, das für den Abbau von LDL-Rezeptoren in der Leber verantwortlich ist. Durch die Hemmung von PCSK9 sorgt das Medikament dafür, dass mehr LDL-Rezeptoren aktiv bleiben, was die Fähigkeit der Leber steigert, Cholesterin aus dem Blutkreislauf zu entfernen.
Während injizierbare PCSK9-Inhibitoren seit über einem Jahrzehnt erhältlich sind, haben ihre hohen Kosten und Verabreichungsbarrieren eine breite Anwendung eingeschränkt. Eine orale Alternative wie Enlicitide könnte eine zugänglichere und bequemere Lösung bieten.
Implikationen für Patienten
Die Studie unterstreicht das Potenzial von Enlicitide, einen kritischen ungedeckten Bedarf bei der Behandlung familiärer Hypercholesterinämie zu decken. Durch die Senkung des LDL-Cholesterins wird das Risiko für Herzinfarkt, Schlaganfall und andere kardiovaskuläre Ereignisse deutlich reduziert.
Obwohl weitere Forschung, einschließlich Langzeitstudien, erforderlich ist, deuten die Ergebnisse darauf hin, dass Enlicitid eine wertvolle Ergänzung zum Arsenal cholesterinsenkender Therapien sein könnte. Die orale Verabreichung des Medikaments stellt auch einen großen Vorteil gegenüber aktuellen injizierbaren Optionen dar und verbessert möglicherweise die Therapietreue und Zugänglichkeit des Patienten.
Zusammenfassend zeigen die Daten aus klinischen Studien, dass Enlicitid das LDL-Cholesterin bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie wirksam senkt und eine vielversprechende neue Behandlungsoption für diese Hochrisikogruppe darstellt
