Un nuevo medicamento oral, la enlicitida, ha demostrado una eficacia sustancial para reducir los niveles de colesterol “malo” (LDL) en personas con hipercolesterolemia familiar, un trastorno genético que causa un colesterol peligrosamente alto desde el nacimiento. Los resultados de un ensayo clínico de fase 3 de un año de duración, presentado en la reunión de la Asociación Estadounidense del Corazón y publicado en el Journal of the American Medical Association, muestran una reducción espectacular del LDL en comparación con el placebo.
Hallazgos clave del ensayo
En el estudio participaron aproximadamente 300 adultos que ya estaban en tratamiento estándar con estatinas, y todos heredaron la afección de uno de sus padres. Los participantes que tomaron enlicitida diariamente durante 52 semanas experimentaron, en promedio, una caída del 58 % en el colesterol LDL durante las primeras 24 semanas. Esto contrastó marcadamente con el grupo de placebo, que experimentó un aumento de casi el 3% en el LDL durante el mismo período. Después de un año completo, el grupo que tomó el medicamento mantuvo una reducción de LDL del 55 %, mientras que los niveles del grupo que recibió el placebo aumentaron casi un 9 %.
Estos hallazgos son importantes porque la hipercolesterolemia familiar afecta aproximadamente a 1 de cada 250 personas y las predispone a enfermedades cardiovasculares de aparición temprana. Incluso con los tratamientos existentes, muchos pacientes luchan por alcanzar niveles óptimos de colesterol.
Cómo funciona la enlicitida
La enlicitida se dirige a la PCSK9, una proteína responsable de descomponer los receptores de LDL en el hígado. Al inhibir la PCSK9, el fármaco permite que más receptores de LDL permanezcan activos, lo que aumenta la capacidad del hígado para eliminar el colesterol del torrente sanguíneo.
Si bien los inhibidores de PCSK9 inyectables han estado disponibles durante más de una década, su alto costo y barreras de administración han limitado su uso generalizado. Una alternativa oral como la enlicitida podría ofrecer una solución más accesible y conveniente.
Implicaciones para los pacientes
El estudio destaca el potencial de la enlicitida para abordar una necesidad crítica insatisfecha en el manejo de la hipercolesterolemia familiar. Reducir el colesterol LDL reduce significativamente el riesgo de ataque cardíaco, accidente cerebrovascular y otros eventos cardiovasculares.
Aunque se necesita más investigación, incluidos estudios a largo plazo, los resultados sugieren que la enlicitida podría convertirse en una valiosa adición al arsenal de terapias para reducir el colesterol. La administración oral del fármaco también representa una ventaja importante sobre las opciones inyectables actuales, lo que potencialmente mejora la adherencia y accesibilidad del paciente.
En conclusión, los datos del ensayo clínico demuestran que la enlicitida reduce eficazmente el colesterol LDL en pacientes con hipercolesterolemia familiar, ofreciendo una nueva opción de tratamiento prometedora para esta población de alto riesgo.
