Obat oral baru, enlicitide, telah menunjukkan kemanjuran substansial dalam menurunkan kadar kolesterol “jahat” (LDL) pada individu dengan hiperkolesterolemia familial, yaitu kelainan genetik yang menyebabkan kolesterol tinggi yang berbahaya sejak lahir. Hasil dari uji klinis fase 3 selama setahun, yang dipresentasikan pada pertemuan American Heart Association dan diterbitkan dalam Journal of American Medical Association, menunjukkan penurunan LDL yang dramatis dibandingkan dengan plasebo.

Temuan Penting Uji Coba

Penelitian ini melibatkan sekitar 300 orang dewasa yang sudah menjalani terapi statin standar, semuanya mewarisi kondisi tersebut dari salah satu orang tuanya. Peserta yang memakai enlicitide setiap hari selama 52 minggu mengalami, rata-rata, penurunan kolesterol LDL sebesar 58% dalam 24 minggu pertama. Hal ini sangat kontras dengan kelompok plasebo, yang mengalami peningkatan LDL hampir 3% pada periode yang sama. Setelah setahun penuh, kelompok obat mempertahankan penurunan LDL sebesar 55%, sementara kelompok plasebo mengalami peningkatan hampir 9%.

Temuan ini penting karena hiperkolesterolemia familial mempengaruhi sekitar 1 dari 250 orang dan merupakan predisposisi mereka terhadap penyakit kardiovaskular dini. Bahkan dengan pengobatan yang ada, banyak pasien kesulitan mencapai kadar kolesterol optimal.

Cara Kerja Enlicitide

Enlicitide menargetkan PCSK9, protein yang bertanggung jawab untuk memecah reseptor LDL di hati. Dengan menghambat PCSK9, obat ini memungkinkan lebih banyak reseptor LDL tetap aktif, meningkatkan kemampuan hati untuk menghilangkan kolesterol dari aliran darah.

Meskipun penghambat PCSK9 yang dapat disuntikkan telah tersedia selama lebih dari satu dekade, biayanya yang tinggi dan hambatan administrasinya telah membatasi penggunaannya secara luas. Alternatif lisan seperti enlicitide dapat menawarkan solusi yang lebih mudah diakses dan nyaman.

Implikasinya bagi Pasien

Studi ini menyoroti potensi enlicitide untuk mengatasi kebutuhan kritis yang belum terpenuhi dalam mengelola hiperkolesterolemia keluarga. Menurunkan kolesterol LDL secara signifikan mengurangi risiko serangan jantung, stroke, dan kejadian kardiovaskular lainnya.

Meskipun penelitian lebih lanjut diperlukan, termasuk penelitian jangka panjang, hasilnya menunjukkan bahwa enlicitide dapat menjadi tambahan yang berharga dalam rangkaian terapi penurun kolesterol. Pemberian obat secara oral juga memberikan keuntungan besar dibandingkan pilihan obat suntik yang ada saat ini, karena berpotensi meningkatkan kepatuhan dan aksesibilitas pasien.

Sebagai kesimpulan, data uji klinis menunjukkan bahwa enlicitide secara efektif mengurangi kolesterol LDL pada pasien dengan hiperkolesterolemia familial, menawarkan pilihan pengobatan baru yang menjanjikan untuk populasi berisiko tinggi ini.