Un nuovo farmaco orale, l’enlicitide, ha dimostrato un’efficacia sostanziale nel ridurre i livelli di colesterolo “cattivo” (LDL) in individui con ipercolesterolemia familiare, una malattia genetica che causa colesterolo pericolosamente alto fin dalla nascita. I risultati di uno studio clinico di fase 3 durato un anno, presentato al convegno dell’American Heart Association e pubblicato sul Journal of the American Medical Association, mostrano una drastica riduzione delle LDL rispetto al placebo.
Principali risultati del processo
Lo studio ha coinvolto circa 300 adulti già in terapia standard con statine, tutti ereditari della condizione da un genitore. I partecipanti che hanno assunto enlicitide ogni giorno per 52 settimane hanno riscontrato, in media, un calo del 58% del colesterolo LDL entro le prime 24 settimane. Ciò contrastava nettamente con il gruppo placebo, che ha registrato un aumento di quasi il 3% delle LDL durante lo stesso periodo. Dopo un anno intero, il gruppo trattato con il farmaco ha mantenuto una riduzione del 55% delle LDL, mentre i livelli del gruppo placebo sono aumentati di quasi il 9%.
Questi risultati sono significativi perché l’ipercolesterolemia familiare colpisce circa 1 persona su 250 e la predispone a malattie cardiovascolari a esordio precoce. Anche con i trattamenti esistenti, molti pazienti faticano a raggiungere livelli ottimali di colesterolo.
Come funziona Enlicitide
Enlicitide prende di mira PCSK9, una proteina responsabile della degradazione dei recettori LDL nel fegato. Inibendo PCSK9, il farmaco consente a più recettori LDL di rimanere attivi, aumentando la capacità del fegato di rimuovere il colesterolo dal flusso sanguigno.
Sebbene gli inibitori iniettabili di PCSK9 siano disponibili da oltre un decennio, il loro costo elevato e le barriere amministrative ne hanno limitato l’uso diffuso. Un’alternativa orale come l’enlicitide potrebbe offrire una soluzione più accessibile e conveniente.
Implicazioni per i pazienti
Lo studio evidenzia il potenziale di enlicitide per affrontare un’esigenza critica insoddisfatta nella gestione dell’ipercolesterolemia familiare. Abbassare il colesterolo LDL riduce significativamente il rischio di infarto, ictus e altri eventi cardiovascolari.
Sebbene siano necessarie ulteriori ricerche, compresi studi a lungo termine, i risultati suggeriscono che l’enlicitide potrebbe diventare una preziosa aggiunta all’arsenale delle terapie per abbassare il colesterolo. La somministrazione orale del farmaco rappresenta anche un grande vantaggio rispetto alle attuali opzioni iniettabili, migliorando potenzialmente l’aderenza e l’accessibilità del paziente.
In conclusione, i dati degli studi clinici dimostrano che enlicitide riduce efficacemente il colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare, offrendo una nuova promettente opzione terapeutica per questa popolazione ad alto rischio
