Een nieuw oraal medicijn, enlicitide, heeft aanzienlijke werkzaamheid aangetoond bij het verlagen van de ‘slechte’ cholesterolwaarden (LDL) bij personen met familiale hypercholesterolemie, een genetische aandoening die vanaf de geboorte een gevaarlijk hoog cholesterolgehalte veroorzaakt. Resultaten van een jaar durende klinische fase 3-studie, gepresenteerd op de bijeenkomst van de American Heart Association en gepubliceerd in het Journal of the American Medical Association, laten een dramatische verlaging van LDL zien vergeleken met placebo.
Belangrijkste bevindingen van het proces
Bij het onderzoek waren ongeveer 300 volwassenen betrokken die al standaard statinetherapie kregen en die allemaal de aandoening van één ouder hadden geërfd. Deelnemers die gedurende 52 weken dagelijks enlicitide gebruikten, ondervonden gemiddeld een 58% daling van het LDL-cholesterol binnen de eerste 24 weken. Dit stond in schril contrast met de placebogroep, die in dezelfde periode een toename van bijna 3% in LDL zag. Na een volledig jaar handhaafde de geneesmiddelengroep een 55% LDL-reductie, terwijl de niveaus van de placebogroep met bijna 9% stegen.
Deze bevindingen zijn significant omdat familiale hypercholesterolemie ongeveer 1 op de 250 mensen treft en hen vatbaar maakt voor hart- en vaatziekten op jonge leeftijd. Zelfs met bestaande behandelingen hebben veel patiënten moeite om een optimaal cholesterolgehalte te bereiken.
Hoe Enlicitide werkt
Enlicitide richt zich op PCSK9, een eiwit dat verantwoordelijk is voor het afbreken van LDL-receptoren in de lever. Door PCSK9 te remmen zorgt het medicijn ervoor dat meer LDL-receptoren actief blijven, waardoor het vermogen van de lever om cholesterol uit de bloedbaan te verwijderen wordt vergroot.
Hoewel injecteerbare PCSK9-remmers al meer dan tien jaar beschikbaar zijn, hebben de hoge kosten en toedieningsbarrières ervan een wijdverbreid gebruik beperkt. Een oraal alternatief zoals enlicitide zou een toegankelijkere en gemakkelijkere oplossing kunnen bieden.
Implicaties voor patiënten
De studie benadrukt het potentieel van enlicitide om tegemoet te komen aan een cruciale onvervulde behoefte bij het beheersen van familiale hypercholesterolemie. Het verlagen van het LDL-cholesterol vermindert het risico op een hartaanval, beroerte en andere cardiovasculaire gebeurtenissen aanzienlijk.
Hoewel verder onderzoek nodig is, inclusief langetermijnstudies, suggereren de resultaten dat enlicitide een waardevolle aanvulling zou kunnen worden op het arsenaal aan cholesterolverlagende therapieën. De orale toediening van het medicijn vertegenwoordigt ook een groot voordeel ten opzichte van de huidige injecteerbare opties, waardoor de therapietrouw en toegankelijkheid van de patiënt mogelijk wordt verbeterd.
Concluderend tonen de gegevens uit het klinische onderzoek aan dat enlicitide het LDL-cholesterol effectief verlaagt bij patiënten met familiale hypercholesterolemie, wat een veelbelovende nieuwe behandelingsoptie biedt voor deze populatie met een hoog risico.
