Nowy lek doustny, enlicyd, wykazał znaczną skuteczność w obniżaniu poziomu „złego” cholesterolu (LDL) u osób z hipercholesterolemią rodzinną – chorobą genetyczną, która powoduje niebezpiecznie wysoki poziom cholesterolu od urodzenia. Wyniki rocznego badania klinicznego III fazy zaprezentowane na spotkaniu American Heart Association i opublikowane w Journal of the American Medical Association wykazały radykalne obniżenie poziomu cholesterolu LDL w porównaniu z placebo.
Kluczowe wyniki testów
W badaniu wzięło udział prawie 300 osób dorosłych stosujących już standardową terapię statynami i wszyscy odziedziczyli tę chorobę od rodzica. Uczestnicy, którzy przyjmowali enlicyd codziennie przez 52 tygodnie, zaobserwowali średnio 58% redukcję poziomu cholesterolu LDL w ciągu pierwszych 24 tygodni. Stanowiło to wyraźny kontrast w stosunku do grupy placebo, w której w tym samym okresie zaobserwowano prawie 3% wzrost poziomu LDL. Po całym roku w grupie przyjmującej lek utrzymała się 55% redukcja poziomu LDL, podczas gdy w grupie placebo poziom wzrósł o prawie 9%.
Odkrycia te są istotne, ponieważ rodzinna hipercholesterolemia dotyka około 1 na 250 osób i predysponuje ją do wczesnego rozwoju chorób układu krążenia. Nawet przy istniejących metodach leczenia wielu pacjentów ma trudności z osiągnięciem optymalnego poziomu cholesterolu.
Jak działa enlicitide
Enlicitide celuje w PCSK9, białko odpowiedzialne za niszczenie receptorów LDL w wątrobie. Hamując PCSK9, lek pozwala na zachowanie aktywności większej liczby receptorów LDL, zwiększając zdolność wątroby do usuwania cholesterolu z krwiobiegu.
Chociaż inhibitory PCSK9 do wstrzykiwań są dostępne od ponad dziesięciu lat, ich wysoki koszt i bariery w podawaniu ograniczają ich powszechne zastosowanie. Doustna alternatywa, taka jak enlicitide, może stanowić tańsze i wygodniejsze rozwiązanie.
Konsekwencje dla pacjentów
Badanie podkreśla potencjał enlicitydu w zaspokojeniu kluczowej niezaspokojonej potrzeby w leczeniu rodzinnej hipercholesterolemii. Obniżenie poziomu cholesterolu LDL znacząco zmniejsza ryzyko zawału serca, udaru mózgu i innych zdarzeń sercowo-naczyniowych.
Chociaż potrzebne są dalsze badania, w tym badania długoterminowe, wyniki sugerują, że enlicyd może być cennym dodatkiem do arsenału leków obniżających poziom cholesterolu. Doustne podawanie leku również stanowi ważną przewagę nad obecnymi opcjami podawania leku w postaci zastrzyków, potencjalnie poprawiając przestrzeganie zaleceń przez pacjenta i dostęp do niego.
Podsumowując, dane z badań klinicznych wykazują, że enlicyd skutecznie obniża poziom cholesterolu LDL u pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną, co stanowi obiecującą nową opcję leczenia tej grupy wysokiego ryzyka.
