Um novo medicamento oral, o enlicitide, demonstrou eficácia substancial na redução dos níveis de colesterol “mau” (LDL) em indivíduos com hipercolesterolemia familiar, uma doença genética que causa colesterol perigosamente elevado desde o nascimento. Os resultados de um ensaio clínico de fase 3 com duração de um ano, apresentado na reunião da American Heart Association e publicado no Journal of the American Medical Association, mostram uma redução dramática no LDL em comparação com o placebo.

Principais conclusões do ensaio

O estudo envolveu aproximadamente 300 adultos que já estavam em terapia padrão com estatinas, todos herdando a doença de um dos pais. Os participantes que tomaram enlicitide diariamente durante 52 semanas experimentaram, em média, uma queda de 58% no colesterol LDL nas primeiras 24 semanas. Isto contrastou fortemente com o grupo placebo, que registou um aumento de quase 3% no LDL durante o mesmo período. Depois de um ano inteiro, o grupo do medicamento manteve uma redução de 55% no LDL, enquanto os níveis do grupo do placebo aumentaram quase 9%.

Estas descobertas são significativas porque a hipercolesterolemia familiar afecta cerca de 1 em cada 250 pessoas e predispõe-nas a doenças cardiovasculares de início precoce. Mesmo com os tratamentos existentes, muitos pacientes lutam para atingir níveis ideais de colesterol.

Como funciona o Enlicitide

O Enlicitide tem como alvo a PCSK9, uma proteína responsável por quebrar os receptores de LDL no fígado. Ao inibir a PCSK9, o medicamento permite que mais receptores de LDL permaneçam activos, aumentando a capacidade do fígado de remover o colesterol da corrente sanguínea.

Embora os inibidores injetáveis ​​da PCSK9 estejam disponíveis há mais de uma década, seu alto custo e suas barreiras de administração limitaram o uso generalizado. Uma alternativa oral como a enlicitide poderia oferecer uma solução mais acessível e conveniente.

Implicações para os pacientes

O estudo destaca o potencial do enlicitide para atender a uma necessidade crítica não atendida no manejo da hipercolesterolemia familiar. A redução do colesterol LDL reduz significativamente o risco de ataque cardíaco, acidente vascular cerebral e outros eventos cardiovasculares.

Embora sejam necessárias mais pesquisas, incluindo estudos de longo prazo, os resultados sugerem que a enlicitida pode se tornar uma adição valiosa ao arsenal de terapias para redução do colesterol. A administração oral do medicamento também representa uma grande vantagem em relação às opções injetáveis ​​atuais, melhorando potencialmente a adesão e a acessibilidade do paciente.

Em conclusão, os dados dos ensaios clínicos demonstram que a enlicitide reduz eficazmente o colesterol LDL em pacientes com hipercolesterolemia familiar, oferecendo uma nova opção de tratamento promissora para esta população de alto risco.