Новый пероральный препарат, энлицитид, продемонстрировал существенную эффективность в снижении уровня «плохого» холестерина (ЛПНП) у людей с семейной гиперхолестеринемией, генетическим заболеванием, вызывающим опасно высокие уровни холестерина с рождения. Результаты годичного клинического испытания фазы 3, представленные на встрече Американской ассоциации сердца и опубликованные в Журнале Американской медицинской ассоциации, показали резкое снижение ЛПНП по сравнению с плацебо.
Ключевые результаты испытания
В исследовании приняли участие около 300 взрослых, уже получавших стандартную статиновую терапию, все из которых унаследовали это состояние от одного из родителей. Участники, принимавшие энлицитид ежедневно в течение 52 недель, в среднем отметили снижение уровня холестерина ЛПНП на 58% в течение первых 24 недель. Это резко контрастировало с группой, принимавшей плацебо, у которой за тот же период наблюдалось почти 3% увеличение уровня ЛПНП. После полного года группа, принимавшая препарат, сохранила снижение уровня ЛПНП на 55%, в то время как уровень в группе, принимавшей плацебо, вырос почти на 9%.
Эти результаты имеют большое значение, поскольку семейная гиперхолестеринемия поражает примерно 1 из 250 человек и предрасполагает их к раннему развитию сердечно-сосудистых заболеваний. Даже при существующем лечении многие пациенты испытывают трудности с достижением оптимального уровня холестерина.
Как работает энлицитид
Энлицитид воздействует на PCSK9, белок, ответственный за разрушение рецепторов ЛПНП в печени. Ингибируя PCSK9, препарат позволяет большему количеству рецепторов ЛПНП оставаться активными, усиливая способность печени удалять холестерин из кровотока.
Хотя инъекционные ингибиторы PCSK9 доступны уже более десяти лет, их высокая стоимость и барьеры для введения ограничивают их широкое использование. Пероральная альтернатива, такая как энлицитид, может предложить более доступное и удобное решение.
Последствия для пациентов
Исследование подчеркивает потенциал энлицитида в решении критической неудовлетворенной потребности в лечении семейной гиперхолестеринемии. Снижение уровня холестерина ЛПНП значительно снижает риск сердечного приступа, инсульта и других сердечно-сосудистых событий.
Хотя необходимы дальнейшие исследования, включая долгосрочные исследования, результаты позволяют предположить, что энлицитид может стать ценным дополнением к арсеналу терапевтических средств для снижения уровня холестерина. Пероральное введение препарата также представляет собой важное преимущество по сравнению с текущими инъекционными вариантами, потенциально улучшая приверженность пациентов к лечению и доступность.
В заключение, данные клинического испытания демонстрируют, что энлицитид эффективно снижает уровень холестерина ЛПНП у пациентов с семейной гиперхолестеринемией, предлагая перспективный новый вариант лечения для этой группы высокого риска.
