Новий пероральний препарат, енліцитид, продемонстрував значну ефективність у зниженні рівня «поганого» холестерину (ЛПНЩ) у людей із сімейною гіперхолестеринемією, генетичним захворюванням, яке викликає небезпечно високий рівень холестерину від народження. Результати однорічного клінічного дослідження фази 3, представлені на засіданні Американської кардіологічної асоціації та опубліковані в Журналі Американської медичної асоціації, показали різке зниження холестерину ЛПНЩ порівняно з плацебо.
Основні результати тестування
У дослідженні брали участь майже 300 дорослих, які вже отримували стандартну терапію статинами, і всі вони успадкували захворювання від батьків. Учасники, які приймали енліцитид щодня протягом 52 тижнів, спостерігали в середньому 58% зниження рівня холестерину ЛПНЩ протягом перших 24 тижнів. Це різко контрастувало з групою плацебо, яка спостерігала збільшення рівня ЛПНЩ майже на 3% за той самий період. Після цілого року група, яка приймала препарат, підтримувала 55% зниження рівня LDL, тоді як рівень у групі плацебо зріс майже на 9%.
Ці висновки є важливими, оскільки сімейна гіперхолестеринемія вражає приблизно 1 із 250 людей і схиляє їх до раннього розвитку серцево-судинних захворювань. Навіть за існуючих методів лікування багатьом пацієнтам важко досягти оптимального рівня холестерину.
Як працює enlicitide
Enlicitide націлений на PCSK9, білок, відповідальний за руйнування рецепторів ЛПНЩ у печінці. Інгібуючи PCSK9, препарат дозволяє більшій кількості рецепторів ЛПНЩ залишатися активними, підвищуючи здатність печінки видаляти холестерин із кровотоку.
Хоча ін’єкційні інгібітори PCSK9 доступні вже більше десяти років, їх висока вартість і бар’єри для введення обмежують їх широке використання. Оральна альтернатива, така як енліцитид, може запропонувати більш доступне та зручне рішення.
Наслідки для пацієнтів
Дослідження підкреслює потенціал енліцитиду для вирішення критичної незадоволеної потреби в лікуванні сімейної гіперхолестеринемії. Зниження рівня холестерину ЛПНЩ значно знижує ризик серцевого нападу, інсульту та інших серцево-судинних подій.
Хоча необхідні подальші дослідження, включаючи довгострокові дослідження, результати свідчать про те, що енліцитид може бути цінним доповненням до арсеналу терапевтичних засобів, що знижують рівень холестерину. Пероральне введення препарату також представляє важливу перевагу перед наявними ін’єкційними варіантами, потенційно покращуючи прихильність пацієнта та доступ.
На завершення дані клінічних випробувань демонструють, що енліцитид ефективно знижує рівень холестерину ЛПНЩ у пацієнтів із сімейною гіперхолестеринемією, пропонуючи новий багатообіцяючий варіант лікування для цієї групи високого ризику.
