Un nouveau médicament oral, l’enlicitide, a démontré une efficacité substantielle dans la réduction des taux de « mauvais » cholestérol (LDL) chez les personnes atteintes d’hypercholestérolémie familiale, une maladie génétique provoquant un taux de cholestérol dangereusement élevé dès la naissance. Les résultats d’un essai clinique de phase 3 d’une durée d’un an, présentés lors de la réunion de l’American Heart Association et publiés dans le Journal of the American Medical Association, montrent une réduction spectaculaire des LDL par rapport au placebo.
Principales conclusions de l’essai
L’étude a porté sur environ 300 adultes déjà sous traitement standard par statines, tous héritant de la maladie d’un parent. Les participants prenant de l’enlicitide quotidiennement pendant 52 semaines ont connu, en moyenne, une baisse de 58 % du cholestérol LDL au cours des 24 premières semaines. Cela contrastait fortement avec le groupe placebo, qui a vu une augmentation de près de 3 % du LDL au cours de la même période. Après une année complète, le groupe médicamenteux a maintenu une réduction de 55 % des LDL, tandis que les niveaux du groupe placebo ont augmenté de près de 9 %.
Ces résultats sont importants car l’hypercholestérolémie familiale touche environ 1 personne sur 250 et la prédispose à une maladie cardiovasculaire précoce. Même avec les traitements existants, de nombreux patients ont du mal à atteindre un taux de cholestérol optimal.
Comment fonctionne l’Enlicitide
L’enlicitide cible PCSK9, une protéine responsable de la dégradation des récepteurs LDL dans le foie. En inhibant PCSK9, le médicament permet à davantage de récepteurs LDL de rester actifs, renforçant ainsi la capacité du foie à éliminer le cholestérol de la circulation sanguine.
Bien que les inhibiteurs injectables de PCSK9 soient disponibles depuis plus d’une décennie, leur coût élevé et les obstacles à leur administration ont limité leur utilisation à grande échelle. Une alternative orale comme l’enlicitide pourrait offrir une solution plus accessible et plus pratique.
Implications pour les patients
L’étude met en valeur le potentiel de l’enlicitide pour répondre à un besoin critique non satisfait dans la gestion de l’hypercholestérolémie familiale. Réduire le cholestérol LDL réduit considérablement le risque de crise cardiaque, d’accident vasculaire cérébral et d’autres événements cardiovasculaires.
Bien que des recherches supplémentaires soient nécessaires, y compris des études à long terme, les résultats suggèrent que l’enlicitide pourrait devenir un ajout précieux à l’arsenal des thérapies hypocholestérolémiantes. L’administration orale du médicament représente également un avantage majeur par rapport aux options injectables actuelles, améliorant potentiellement l’observance et l’accessibilité du patient.
En conclusion, les données des essais cliniques démontrent que l’enlicitide réduit efficacement le cholestérol LDL chez les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale, offrant ainsi une nouvelle option thérapeutique prometteuse pour cette population à haut risque.
